孤儿药与精准癌症医学
Orphan Drugs and Precision Cancer Medicine
【作者】 Janet Weiner ; PhD ; MPH
官方发展援助的起草者不太可能预见到一个精准医学的世界，在这个世界里，许多常见疾病可以通过分子表征特定药物靶向的亚群而转化为孤儿疾病。他们没有预见到十大畅销药物中有七种被指定为孤儿。他们也没有预见到在药物开发产品周期中，超过40%的新批准药物会被指定为孤儿
宾夕法尼亚大学的Gant Precision癌症医学联合会最近讨论了ODA作为开发更具针对性的癌症疗法的框架的作用。这些疗法，就像治疗罕见病的药物一样，相对于其开发成本，销售额可能很小，因此，制药公司可能需要激励措施和高昂的价格来证明其投资的合理性。
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