这份简报基于与治疗学和法律计划 (PORTAL) 合作进行的系统评价,提供了美国食品和药物管理局 (FDA) 支持药物批准所需证据的背景。它强调了批准前有效性和安全性测试的数量和程度以及所需的上市后研究的质量和及时性的变化。然后它提供了多种政策选择。
疫苗保护人们免受麻疹、腮腺炎、风疹、白喉和破伤风等有害疾病的侵害。它们降低了疾病的严重程度,减少了住院、死亡和其他负面结果。大量接种疫苗的人也降低了疾病传播率,从而改善了人口健康。许多疾病的疫苗已经问世几十年了,但其中一些疫苗,如HPV和新冠肺炎疫苗,是最近才开发出来的。
作为美国最大的私人综合递送系统,Kaiser Permanente早就明白。药品营销策略可以引导患者和处方者使用成本更高的药物。而不会带来更好的临床结果。专门针对医生的药品营销。而其他处方者--一种被称为详细说明的策略--通常试图引导他们开出价格更高、价值更低的药物,这可能会让医生很难做出明智、公正的决定。出于这些原因,Kaiser Permanente采取了一种独特的方法来限制药物的影响。并确保我们的处方医生拥有所需的最佳可用、公正的信息。照顾我们的会员。我们希望与政策制定者、卫生系统和。其他利益相关者可以帮助促进更基于证据的处方方法。
通过有针对性地扩大基因检测来降低癌症风险。Kaiser Permanente通过护理协调、全面的数据收集和使用以及一致的激励措施相结合,实现了更好的结果,所有这些都促进了负担得起的高质量护理。本案例研究是我们的综合护理故事系列的一部分,突出了Kaiser Permanente方法的好处。挑战。在美国,每400名女性中就有1人遗传BRCA1或BRCA2突变。BRCA1或BRCA2是修复受损DNA的基因。有害的BRCA1和BRCA2基因突变极大地增加了患乳腺癌和卵巢癌的风险。总人口中有12%的女性会在一生中患上乳腺癌,而携带有害的BRCA1突变的女性中有72%会患上乳腺癌,而携带BRCA2突变的女性中也有69%会患上乳腺癌。同样,普通人群中只有1%的女性会患上卵巢癌,相比之下,BRCA1突变女性的终生风险高达44%,BRCA2突变女性的终生风险高达17%。2除了众所周知的BRCA1和BRCA2风险外,至少还有32个额外的基因与乳腺癌和卵巢癌有关,其中一些还会带来额外的癌症风险。基因检测可以识别这些突变,而干预可以极大地降低健康风险。然而,为了实现这些好处,妇女需要在整个检测和治疗过程中及时进行筛查和支持。
生物类似物在降低药品价格方面发挥着至关重要的作用。凯撒医疗机构成功地利用生物类似物来提高我们会员的负担能力。我们渴望分享最佳实践,并与政策制定者合作,以帮助促进美国生物技术药物更具竞争力的市场。
去年秋天,在布罗彻基金会关于细胞和基因疗法的会议上,我想到了这个问题:尖端疗法旨在治疗并可能治愈世界上一些最具破坏性的疾病。与会者——包括政府、制造商、患者、付款人和来自世界各地的学术代表——一致认为,我们正处于一个令人兴奋的生物医学创新时代,许多有前景的疗法正在酝酿中。
上个月,我很高兴在卫生政策研究所论坛上发言,该论坛深入探讨了药品定价对话中的一个关键话题:药品价值。当我到达华盛顿特区时,我惊讶于我们在短短一年内就药品定价问题在全国范围内取得的进展。我参加了该研究所2018年的论坛,我们的主要目标是对高昂的药品定价发出警报。一年多后,我们能够深入探讨关于药品价值的话题:如何定义和评估药品价值,如何根据药品价值支付药品费用,以及如何通过公共政策影响变化。一年的变化太大了。在听取了专家、行业领袖和其他像我一样的研究人员的意见后,我离开了论坛,对我们需要做些什么来推动药物价值的讨论有了一些澄清--也提出了一些问题。
拥有关于药物安全性和有效性的可靠证据,对于理解其益处和价值至关重要。近年来,药物证据基础的变化给药物上市后的评估带来了挑战。这篇简报描述了药物证据是如何产生的,药物审批过程是如何在多年来演变的,以及由此对患者和更广泛的医疗保健系统的影响。这份白皮书:·描述药物研究的各个阶段。·解释如何收集有关药品的证据。·提出了加强药物证据基础的几种方法